Il progetto si propone di sviluppare, come farmaco orfano, un concentrato di FV da plasma umano in grado di prevenire e trattare le emorragie dei soggetti carenti. Lo scopo finale è quello di ottenere lotti da utilizzare per studi clinici secondo le Good Manufacturing Practice (GMP) con metodo idoneo alla scala industriale.
I lotti clinici previsti saranno prodotti presso l’impianto pilota GMP situato a Siena (IKOD), concepito come impianto flessibile multi-purpose, in grado di produrre prodotti differenti e che utilizzi il più possibile la tecnologia del monouso. Il partner Philogen, esperto nella produzione di proteine ricombinanti, si occupa di strategia alternativa di purificazione utilizzando la cromatografia di affinità.
La collaborazione con UNITECH permette di effettuare tutte le operazioni necessarie per la produzione in GMP, quali la qualifica degli ambienti e delle attrezzature e la validazione di tutti i metodi analitici previsti per la specifica del prodotto.